Gentherapie: Ist RNA die bessere DNA?

Die Corona-Impfstoffe haben RNA berühmt gemacht. Die Boten der DNA sind zudem auch die große Hoffnung für die Behandlung von genetischen Erkrankungen.

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Das menschliche Protein ADAR (grün) kommt in fast allen Zellen vor und schreibt einzelne Bausteine der mRNA um. Es soll künftig helfen, Genfehler zu beheben, ohne die DNA verändern zu müssen. Es ist in der Zelle in ein feines Gespinst aus Mikrotubuli (rot) eingewoben, das der Zelle unter anderem ihre Stabilität verleiht.

(Bild: Human Protein Atlas)

Von
  • Jo Schilling
Inhaltsverzeichnis

Als er das Akronym CRISPR aus "Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats" zusammenstrich, war dem niederländischen Molekularbiologen Ruud Jansen sicher nicht klar, was für eine Karriere sein Kürzel hinlegen würde – sonst hätte er sich vermutlich etwas Griffigeres einfallen lassen. Aber nicht nur, dass CRISPR eine Zumutung für die Zunge ist – kaum jemand versteht zudem, was eigentlich dahinter steckt. Nur soviel ist klar: Es ist ein mächtiges Werkzeug in den Händen von Mikrobiologen, und die Hoffnung ist groß, dass damit irgendwann einmal genetische Krankheiten geheilt werden können.

Es klingt so leicht: Fehlerhaftes Gen ausschneiden, funktionierendes einsetzen, geheilt. Erste CRISPR-Therapien an Sichelzellanämie und Krebs haben es bereits in klinische Studien geschafft. Es sind ex vivo-Behandlungen. Dabei werden die Zellen, die behandelt werden sollen, dem Patienten entnommen, im Labor mit der Genschere verändert und dem Patienten zurück gegeben. Bisher sind das Zellen des blutbildenden Systems, denn an Blut oder Knochenmark zu kommen, ist relativ einfach.

Die Genschere direkt im Körper einzusetzen, scheut sich die Medizin noch. Immerhin ist das CRISPR / Cas9-System ein wirklich großer Proteinklotz, der aus Bakterien stammt. Den wird unser Immunsystem nicht einfach akzeptieren. Zudem muss er in die richtigen Zellen im Körper eingeschleust werden. Das ist selbst für winzige Arzneimittelmoleküle eine teilweise unüberwindbare Herausforderung. Und schließlich arbeitet CRISPR zwar gut, aber nicht perfekt. Das System macht Fehler, verschneidet sich, bei der Reparatur der zerschnittenen DNA kann einiges schief gehen und Veränderungen am Erbgut quittieren Zellen gerne mit der Entstehung von Krebs. Zu diesen ganzen Sicherheitsbedenken kommt der ethische Aspekt eines Eingriffs in das menschliche Erbgut.

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