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Gentherapie kommt in die Klinik

Nach Anfangsschwierigkeiten sind die ersten Verfahren zur Erbgutveränderung nun verfügbar. Die neuartigen Behandlungen bieten große Chancen, sind aber teuer.

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In der Medizin vollzieht sich gerade eine Revolution: Wissenschaftler beginnen, mit Gentherapien Erbkrankheiten und Krebs direkt zu behandeln. Die amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat bereits 17 Zulassungen erteilt, 628 Gentherapien befinden sich derzeit in klinischen Studien. In den nächsten fünf Jahren könnten zwölf weitere eine Zulassung erhalten, bis 2030 insgesamt 50. Die Hälfte all dieser Therapien richtet sich gegen Krebs, der Rest gegen Erkrankungen des Auges, des Herz-Kreislauf-Systems, des Blutes oder des Nervensystems. Auf dem heilenden Erbgut ruhen große Hoffnungen, nicht zuletzt seit der Entdeckung der Genschere Crispr.

Gentherapien bieten die Chance auf Heilung für Krankheiten, gegen die Mediziner bislang nichts im Repertoire hatten. Krankheiten, die allein von einem defekten Gen hervorgerufen werden: Sichelzellanämie, Mukoviszidose, Thalassämie, Tay-Sachs-Syndrom, Fragiles-X-Syndrom, aber auch die teuflische Chorea Huntington. Etwa 10.000 Erkrankungen gehen laut WHO auf einen einzigen Gendefekt zurück und machen sie damit zu idealen Kandidaten für die Erbgutreparatur.

So vielversprechend die Aussichten heute sind, so mühsam waren die Anfänge. Bereits 1990 bekam die vierjährige Ashanti DeSilva als erste Patientin überhaupt eine Gentherapie gegen ihre erblich bedingte Immunschwäche. Dem Mädchen ging es danach besser, und Gentherapie galt als die Medizin der Zukunft. Doch dann gab es furchtbare Rückschläge, einer der bekanntesten ist der Fall Jesse Gelsinger. Der junge Mann konnte aufgrund des Defekts eines einzelnen Gens Ammoniak, das bei der Verdauung von Proteinen anfällt, nicht abbauen. Die Ärzte schleusten ihm eine funktionierende Version des Gens in seine Leberzellen, nachdem sie es in Adenoviren eingebaut hatten.

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