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Technology Review

Mit der Crowd gegen die Krankheit

Für viele seltene Erkrankungen existiert keine zugelassene Therapie. Die ersten Eltern nehmen die Suche danach selbst in die Hand – finanziert per Crowdfunding.

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Mit der Crowd gegen die Krankheit

(Bild: Photo by rawpixel on Unsplash)

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Jennie und Gary Landsman starteten den Aufruf zur Rettung ihrer Söhne am Erntedankfest von 2017. In einem bewegenden dreiminütigen Video bittet Gary, der mit seiner Familie im New Yorker Stadtteil Brooklyn lebt, mit brüchiger Stimme um finanzielle Unterstützung: "Wir brauchen Ihre Hilfe, das tun wir wirklich." Beide Söhne der Landsmans – Benny (damals 18 Monate) und Josh (vier Monate) – leiden an der tödlichen neurodegenerativen Canavan-Krankheit. Benny ist zu diesem Zeitpunkt bereits vom Nervenverlust betroffen und hängt nur noch schlaff auf dem Schoß seiner Mutter. Er kann seine Arme kaum bewegen und kommuniziert durch Blicke auf Bilder und Fotos, die mit einem Klettverschluss an einem Filzpad befestigt sind. Nur so kann er ausdrücken, was er etwa zum Mittagessen möchte, oder nach seiner Mutter fragen. "Er hat nie 'Mama' zu mir gesagt", sagt Jennie. Ihr jüngerer Sohn Josh, der im Video noch keine Symptome zeigt, hat fast ein Jahr später immer noch nicht krabbeln gelernt.

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Die Canavan-Krankheit ist so selten, dass noch nicht einmal die genaue Zahl der betroffenen Kinder bekannt ist. Die geringe Patientenzahl ist auch der Grund dafür, dass es keine Medikamente für die Behandlung oder auch nur zur Linderung der Symptome gibt. So blieb den Ärzten nichts anderes übrig, als Jennie zu raten, sie solle ihre Jungs mit nach Hause nehmen und es ihnen zu Hause so bequem wie möglich machen, bis sie schließlich sterben.

Sie begann stattdessen, über die Canavan-Forschung zu googeln und beteiligte Wissenschaftler anzumailen. So fand sie tatsächlich heraus, dass eine Gentherapie den genetischen Fehler im Gehirn der Jungen möglicherweise beheben könnte. Unter den von ihr kontaktierten Forschern befand sich auch die Gentherapie-Expertin Paola Leone an der Rowan University of Osteopathic Medicine in New Jersey. Leone hatte zwischen 2001 und 2005 zusammen mit dem Chicagoer Neurologen Christopher Janson 13 Canavan-Kinder behandelt. Allerdings hatte ihre mit staatlichen Mitteln finanzierte Therapie nur eine geringe Wirkung. Sie musste vielen Eltern absagen, die sich Hilfe erhofft hatten.

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