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Fortschritte bei der Behandlung mit RNA

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Eine neue Methode zur Behandlung schwerer Krankheiten, die so genannte RNA-Interferenz, macht Fortschritte. Dabei geht es weniger um die grundsätzliche Wirksamkeit, denn die wurde schon im Jahr 2001 gezeigt. Derzeit konzentrieren sich Forscher darauf, RNA sicher an die Stellen im Körper zu bringen, wo sie gebraucht wird -- mit zunehmendem Erfolg, wie Technology Review aktuell berichtet.

RNA-Interferenz, abgekürzt RNAi, ist ein natürlicher Mechanismus, der gezielt in der Medizin eingesetzt werden soll (siehe dazu auch: Das Schweigen der Gene, Technology Review 4/2004). Dabei legt doppelstrangige Ribonukleinsäure (RNA) die Boten-RNA von angepeilten Genen lahm, die für Krankheiten verantwortlich sein können. Die schädlichen Gene bleiben dann aktiv, aber sie können sich mangels funktionsfähiger Boten-RNA nicht mehr vervielfältigen.

Das Hauptproblem für den Einsatz von RNAi als Therapie liegt darin, die RNA unversehrt an die richtigen Stellen im Körper zu bekommen: Die Moleküle bauen sich im Körper schnell ab, lassen sich nur schwer in Zellen einbringen und auf ein Zielgewebe ausrichten. Jianzhu Chen vom MIT hat jetzt eine Methode veröffentlicht, bei der die RNA mit Hilfe von Polymeren in die Lunge von Mäusen gebracht wurden. Es gelang ihm, so die Zahl von Grippeviren bei den Tieren um mehr als das Tausendfache zu senken.

Ein anderer Ansatz besteht darin, die RNA direkt im Körper von DNA-Molekülen produzieren zu lassen, die entsprechend programmiert sind. Ebenso wird mit Liposomen gearbeitet, die von Antikörpern an den Ort ihres Wirkens -- etwa auch direkt im Gehirn -- geleitet werden können. Beverly Davidson vom Iowa Center für Gentherapie schließlich nutzt für den Transport ein ausgeschaltetes Virus.

Die Pharma-Industrie allerdings hätte am liebsten Verfahren, mit denen sich RNAi-Medikamente wie normale Tabletten verabreichen lassen. Daran arbeiten mehrere Start-ups. "Viele der Ergebnisse wurden noch nicht publiziert, aber das dauert nicht mehr lange", sagt John Rossi, Molekularbiologe am City of Hope-Krankenhaus im kalifornischen Duarte.

Siehe dazu den Bericht in Technology Review aktuell: (sma)