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FDA-Zulassung: Teuerstes Medikament der Welt in den USA erhältlich

Novartis hat eine Gentherapie gegen eine tödliche Muskelschwäche auf den Markt gebracht. Sie ist mit 2,125 Millionen Dollar die teuerste Einmalarznei der Welt.

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(Bild: Novartis)

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Am 24. Mai hat Novartis von der US-Zulassungsbehörde FDA die Marktzulassung für seine Gentherapie "Zolgensma" gegen eine tödliche Muskelschwäche bei Kindern erhalten. Der Pharmariese rechnet trotz des hohen Preises damit, dass die Behandlung als weltweit erste Genersatztherapie zum Kassenschlager werden könnte, schreibt Technology Review online in "Erster Blockbuster-Kandidat bei Gentherapien". "Blockbuster" heißen Medikamente mit einem Umsatz von mehr als einer Milliarde US-Dollar pro Jahr.

Die Behandlung soll Säuglinge retten, die an der sogenannten spinalen Muskelatrophie (SMA) Typ 1 erkrankt sind. Bei der erblichen Nervenerkrankung führt ein fortschreitender Abbau von Motoneuronen im Rückenmark, also Nerven die Muskeln steuern, zu einer innerhalb von zwei Jahren tödlichen Muskelschwäche. Bei der Gentherapie wird mithilfe harmloser Viren die gesunde Variante eines krankhaft mutierten Gens in die Zellen der Patienten eingeschleust. Schockierend ist allerdings nicht nur der Krankheitsverlauf, sondern auch der Preis der Therapie. Mit 2,125 Millionen Dollar ist es das teuerste Einmal-Arzneimittel der Welt.

Novartis erwartet trotzdem, dass Zolgensma finanziell erfolgreicher sein wird als bisherige Gentherapien, die oft nicht genug Patienten erreichten – teils, weil es zu wenige gab, teils weil sie die Therapien nicht erstattet bekamen. SMA kommt allerdings häufiger vor und in den USA testet inzwischen eine wachsende Zahl von Bundesstaaten Kinder bereits nach der Geburt auf die Erkrankung. Darüber hinaus muss es nach bisherigen Kenntnissen eben nur einmal und nicht immer wieder verabreicht werden.

Mehr dazu in Technology Review online in:

(vsz)