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Gentherapie gegen Hämoglobinmangel

Die Veränderung einer Genmutation kann Patienten mit der sogenannten Beta-Thalassämie vor regelmäßigen Bluttransfusionen bewahren.

Gentherapie gegen Hämoglobinmangel

(Bild: FDA / PD)

Wer an einem Hämoglobinmangel leidet, ist sein Leben lang von regelmäßigen Bluttransfusionen abhängig. Die sind teuer, potenziell schmerzhaft und zeitraubend. Die Biotechnikfirma Bluebird hat nun ein Verfahren entwickelt, die die Erbkrankheit Beta-Thalassämie, bei der der eisenhaltige Proteinkomplex aus den roten Blutkörperchen nicht ausreichend gebildet wird, behandeln können soll, berichtet Technology Review in seiner Online-Ausgabe ("Nie mehr Bluttransfusionen?").

Weltweit leiden rund 288.000 Menschen an der Beta-Thalassämie, einer genetischen Krankheit, bei der der Körper nicht genügen Hämoglobin produziert. Eine internationale klinische Studie, die die Bluebird-Therapie verwendete, zeigte nun, dass 15 von 22 Patienten mittels Gentherapie geholfen werden kann – diese kommen künftig ohne Bluttransfusionen aus. Die anderen sieben Patienten, von denen die Mehrzahl die schwerste Form der Beta-Thalassämie hat, benötigen mittlerweile immerhin weniger Transfusionen.

Die Patienten wurden bis zur dreieinhalb Jahre beobachtet und die Heilung hält immer noch an, wie das Bluebird-Bio-Team berichtet. Alle Probanden hatten zuvor reguläre Bluttransfusionen alle drei bis vier Wochen erhalten seitdem sie sechs Monate alt gewesen waren, wie Alexis Thompson vom Lurie Children's Hospital in Chicago in der Studie schreibt.

Bei der Gentherapie werden zunächst Stammzellen aus dem Knochenmark der Patienten entnommen und diese dann außerhalb des Körpers mit einem Virus modifiziert, der so verändert wurde, dass er die korrekten Kopien des HBB-Gen trägt, das für die Hämoglobin-Produktion verantwortlich ist. Die Stammzellen werden dann zurück ins Knochenmark gebracht, wo sie beginnen, gesunde Blutzellen zu bilden.

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