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Technology Review

Gentherapie soll vor HIV schützen

US-Wissenschaftler haben das Genom von T-Zellen von Aids-Patienten genetisch so verändert, dass HI-Viren offenbar keine Chance mehr hatten.

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Forscher an der Perelman School of Medicine in Philadelphia, am Albert Einstein College of Medicine in New York und bei Sangamo BioSciences im kalifornischen Richmond wollen Belege dafür finden, dass sich die T-Abwehrzellen von HIV-Patienten so verändern lassen, dass die Erreger nicht mehr das Immunsystem überwältigen können. Die Mediziner führten in die DNA der Abwehrzellen gentechnisch eine Mutation am CCR5-Gen ein, die bei rund einem Prozent der Weltbevölkerung auftritt. Diese Mutation schützt Menschen vor einer HIV-Infektion. Die Forscher arbeiteten dabei mit dem sogenannten Genome Editing, berichtet Technology Review in seiner Online-Ausgabe.

Bei diesem Verfahren werden DNA-Abschnitte im Genom mit Hilfe von so genannten Zinkfingernukleasen umgebaut. Bei diesen künstlich hergestellten Proteinen handelt es sich um Restriktionsenzyme: Ein Abschnitt des Riesenmoleküls lagert sich an die DNA an, ein anderer schneidet diese dann an der gewünschten Stelle auf, an der die DNA-Sequenz der Mutation eingebaut oder ein Gen deaktiviert werden soll. Bislang war das Verfahren nur an Zellkulturen und Versuchstieren, darunter Affen, getestet worden. Die neue Studie legt nahe, dass es sich auch bei Menschen sicher anwenden lässt.

Die Immunzellen wurden nach der Behandlung wieder ins Blut des Patienten zurückgepumpt. Allerdings wirkten die Zinkfingernukleasen nicht durchgängig. Und dennoch: Eine Woche nach der Rückübertragung konnten die Forscher die veränderten T-Zellen im Blut nachweisen. Nach weiteren drei Wochen wurden bei sechs der zwölf Probanden die antiretroviralen Medikamente abgesetzt. Bei vier von ihnen sank die Zahl der HI-Viren, bei einem verschwanden sie sogar komplett. Wie sich später herausstellte, trug dieser Patient allerdings schon vorher eine mutierte Version des CCR5-Gens in sich.

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(bsc)

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