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Technology Review

Molekularer Therapie-Ansatz gegen Parkinson entdeckt

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Biologen am Whitehead Institute for Biomedical Research in Cambridge im US-Bundesstaat Massachusetts haben entscheidende molekulare Vorgänge, die zur Parkinson-Krankheit führen, aufgeklärt und damit einen Weg zu einer möglichen Therapie eröffnet. Weltweit sind mehr als sechs Millionen Menschen von der Parkinson-Krankheit betroffen, die durch Dopaminmangel entsteht.

Die Forscher konnten zeigen, dass bei Parkinson in den Gehirnzellen, die den wichtigen Botenstoff Dopamin produzieren, die Verpackung von frisch produzierten Proteinen in Schutzmembranen und ihr Transport zur Weiterverarbeitung zum Erliegen kommen. Bislang war bekannt, dass die Dopamin produzierenden Nervenzellen aufgrund von Klumpen des falsch gefalteten Proteins Alpha-Synuclein absterben.

Die Gruppe um Susan Lindquist entdeckte nun, dass eine gezielt ausgelöste Überproduktion bestimmter Eiweiße die Wirkung des Alpha-Synuclein ausschalten kann. Bei Fadenwürmern, Fliegen oder Ratten handelt es sich dabei zum Beispiel um das Protein Rab1. Ein erhöhter Rab1-Protein-Spiegel konnte das Absterben in den verwendeten Tiermodellen deutlich reduzieren, wenn auch nicht vollständig verhindern.

Eine Gentherapie zur Produktion solcher Gegenproteine ist derzeit allerdings noch nicht möglich. Die Forscher wollen im nächsten Schritt nun nach kleinen Molekülen suchen, die eine Rab1 vergleichbare Wirkung haben und nach einer Injektion die Blut-Hirn-Schranke überwinden könnten.

Siehe dazu auf Technology Review online: (nbo)

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