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Pumpe befördert Gentherapeutikum ins Hirngewebe

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Die US-Biotechfirma Alnylam hat eine neue Gentherapie auf Basis der RNA-Interferenz (RNAi) entwickelt, die direkt in den gewünschten Zellen wirkt und besonders langanhaltend sein soll. Dabei wird eine Spezialpumpe des Medizingeräteherstellers Medtronic eingesetzt, um den Wirkstoff auch in schwer erreichbare Regionen des Körpers zu bringen, berichtet Technology Review in seiner Online-Ausgabe.

Die Patienten in der Studie hatten eine genetische Erkrankung, die in der Leber entsteht und zur Anreicherung problematischer Proteine in mehreren Organen führt. Den Alnylam-Forschern zufolge kann ihr RNAi-Therapeutikum in der höchsten Dosis die Menge der unerwünschten Anlagerungen um fast 94 Prozent reduzieren. Das positive Ergebnis legt nahe, dass das Verfahren sich eines Tages auch zur Behandlung von Patienten mit einer ganzen Reihe genetischer Erkrankungen eignen könnte, die jetzt noch als unheilbar gelten, wie beispielsweise Chorea Huntington.

Ein ständiges Problem bei der RNAi-Therapie bleibt aber, die sogenannte Small interfering RNA, kurz sIRNA, an den korrekten Ort zu befördern. Allein für sich können die Moleküle im Blutkreislauf nicht überleben, weswegen man sie nicht einfach überall injizieren kann. "Die technische Hürde liegt darin, die sIRNA in die gewünschten Zellen zu befördern", sagt Alnylam-Präsident Barry Greene.

Die Medtronic-Spezialpumpe wird bereits heute bei rund 250.000 Patienten eingesetzt, um chronische Schmerzen und spastische Anfälle zu behandeln. Das Gerät kombiniert eine Hydraulik mit einem Katheter, der im Unterleib eingesetzt werden kann. Die Pumpe drückt den Wirkstoff direkt in die Rückenmarksflüssigkeit. Im Fall von Huntington würde das Gerät so angepasst, dass sich ein Medikament tief in das Gehirngewebe einbringen lässt.

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(bsc)